基于早期临床研究显示的突出临床价值，Herkilensai注射液在2021年被CDE认定为突破性治疗药物，在2022年被FDA认定为r/r B—ALL的孤儿药新IND的批准标志着赫赛汀注射液治疗r/r B—ALL已从成人扩大到儿童和青少年目前还没有r/r B—ALL的CAR—T细胞治疗药物在国内获批上市
白血病是我国儿童最常见的恶性肿瘤，其中72.6%为ALL虽然目前新诊断的all儿童的5年总生存率超过80%，但20%的ALL儿童在初始治疗后仍会复发或难治复发或难治的患儿预后差，缺乏临床有效治疗，再化疗有效率不到20%
中国医学科学院血液病医院副院长，国家血液病临床医学研究中心主任王建祥教授表示，在成人r/r B—ALL多中心注册临床研究中，注射用赫赛汀已显示出显著的临床效益，有效率达80%以上，疗效稳定持久，安全性可控此次，儿童r/r B—ALL获得IND批准，将进一步扩大赫赛汀注射液在所有患者中的应用，满足患者迫切的临床需求
中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心主任朱教授表示，在前期探索性的临床研究中，我国自主创新的赫克仁赛注射液在r/r B—ALL儿童青少年中有效率达到80%以上截至目前，在该中心接受Herkirensai注射液治疗的患儿在无后续移植的情况下，最长存活时间已超过5年我们将加快使用赫克伦塞注射液治疗儿童青少年r/r B—ALL的新药注册临床试验，让儿童青少年患者尽快受益
据和元生物CEO陆璐璐博士介绍，和元注射液是和元生物首个接近商业化的细胞治疗药物，也有望成为国内首个上市的r/r B—ALL的CAR—T产品。